Современные методы генной инженерии позволяют производить практические любые манипуляции с генами in-vitro (в пробирке): внесение мутаций, исправление мутаций, сшивание генов друг с другом и т.д. Задача сильно осложняется, если требуется изменить геном живой клетки или всех клеток живого организма. Разработанная в последние годы методика CRISPR/Cas9 system позволяет успешно решать эти задачи.

Исходно CRISPR/Cas9 system была найдена в клетках бактерий. Это часть иммунной системы бактериальной клетки, которая помогает ей защищаться от заражения вирусами. Данная система разрушает геномную ДНК вируса бактерии-бактериофага. Для того, чтобы в будущем узнавать ДНК бактериофага и отличать ее от собственной ДНК бактерии, система встраивает участок вирусной ДНК в геном клетки. Далее на матрице этой ДНК синтезируется комплементарная ей РНК. Эта РНК используется ферментами Cas, чтобы узнать вирусную ДНК, в случае повторного проникновения вируса, и уничтожить её. Модифицированная учеными система CRISPR/Cas9  позволяет вырезать из геномов живых клеток эукариот определенные участки ДНК и вставлять новые участки.

Некоторые области применения системы CRISPR/Cas9:

  1. Вырезание из геномной ДНК человека последовательностей ДНК вирусов. Многие вирусы, например, вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) встраивают свой геном в ДНК клеток пациента. Таким образом, даже если остановить размножение вируса в клетках, пациент все равно останется зараженным. Система CRISPR/Cas9 позволит удалять последовательности вирусной ДНК из генома пациента и, соответственно, полностью очистить клетки от вируса.
  2. Вырезание из генома раковых клеток-генов устойчивости к лекарственным препаратам. Основная трудность в лечении онкологических заболеваний – появление в раковых клетках генов, делающих их устойчивыми к препаратам, использующимся при химиотерапии. Система CRISPR/Cas9 позволит удалять такие гены, что сделает опухоль чувствительной к лечению и, соответственно, позволит вылечить заболевание.
  3. Исправление мутаций, приводящих к наследственным заболеваниям. Многие тяжелые наследственные заболевания связаны с возникновением мутации в определенном гене (муковисцидоз, некоторые формы диабета, гемофилия). Система CRISPR/Cas9 позволит исправлять такие мутации в клетках пациента и, соответственно, вылечить ранее совершенно неизлечимые заболевания.

Свиньи, геном которых был отредактирован с помощью CRISPR/Cas9 системы.

Подписка на новости